Complexité des essais cliniques

4. Difficultés de mise en place des essais cliniques

Deux traitements de thérapie génique sont autorisés à être commercialisés en Europe : Glybera et Strimvelis. Gencidine est commercialisé en Chine. Néanmoins, de nombreux autres sont en cours d'étude à travers des essais cliniques. Un essai clinique est une recherche menée chez des malades, destinée, en général, à évaluer l’effet d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle stratégie thérapeutique, pour trouver le meilleur traitement possible pour une maladie précise. Près de 2000 essais cliniques de thérapie génique sont actuellement en cours.

Schéma des différentes étapes d'un essai clinique

Les essais cliniques ont parfois des limites pour montrer l’efficacité d’un traitement car les volontaires sont souvent des patients à un stade avancé de leur maladie, ce qui diminue les chances de guérison et la découverte du potentiel véritable du traitement proposé. Dans le cas de maladies génétiques rares, il est souvent difficile de trouver assez de patients volontaires pour participer à l'essai clinique. De plus, les critères d'évaluation du traitement, qui se doivent d'être les plus objectifs possible, sont difficiles à mettre en place à cause du peu de connaissances que nous possédons sur ces maladies. Les équivalents sur les animaux ne sont pas toujours existants, ce qui complique également la tâche des scientifiques.

Graphique: les différents types de maladie traités par thérapie génique

Graphique de l'évolution du nombre d'essais cliniques dans le monde

Un autre débat agite également la communauté scientifique depuis des années : donner un placebo est-il acceptable ? En effet, cacher au patient s’il reçoit ou non un véritable traitement pour sa maladie vient à l’encontre de principes éthiques et des droits du patient selon de nombreux éthiciens et médecins. Cependant, le placebo est un outil de référence très efficace lors des essais cliniques pour comparer les effets du traitement. S’en séparer altérerait le jugement objectif des médecins concernant l’efficacité du traitement.

Le débat autour du placebo lors des essais de thérapie génique ne constitue qu’une facette du large débat autour de cette thérapie sans précédent et qui ne cesse de soulever de nouvelles questions autour de ce qui constitue notre identité d’être humain et les droits que nous avons de la modifier.