La thérapie génique
3. De violentes réactions immunitaires
Les vecteurs viraux utilisés en thérapie génique peuvent provoquer d'importantes réactions immunitaires dans l'organisme du patient dans le cas d'une méthode in vivo ou in situ. En effet, l'organisme détruit les cellules dans lesquelles le gène thérapeutique a été introduit, croyant celles-ci infectées par un virus pathogène. Ainsi, les cellules génétiquement modifiées disparaissent avec l'effet thérapeutique. Si la réponse immunitaire de l'organisme est trop importante, celle-ci peut conduire au décès du patient.
Ainsi, en 1999 Jesse Gelsinger, âgé de 18 ans, atteint d'une carence partielle d'ornithine transcarbamylase (OTC) est victime de ces effets secondaires majeurs. Cette maladie génétique rare limite la capacité de l'organisme à éliminer l'ammoniac. Dans le cas de Jesse, la carence n'est que partielle et compensée grâce à des médicaments et un régime adapté. Volontaire pour participer à un essai clinique mené par le Dr Wilson, Jesse est victime d’une surdose de vecteur adénoviral, qui entraîne une réponse immunitaire trop importante.
La mort de Jesse Gelsinger le 17 septembre 1999 marque la première victime officielle de la thérapie génique et entraîne de nouvelles révélations : six autres décès suspects en thérapie génique auraient été dissimulés et parmi les 5000 patients participant à des essais cliniques en thérapie génique, on apprend que plus de 600 cas présentent des « problèmes graves ». L’affaire « Gelsinger » est rapporté à la FDA (Food and Drug Administration) et aux NIH (National Institutes of Health).
Jesse Gelsinger Montage-photo réalisé en son honneur
