Entre public et privé | therapie-genique

1. Entre public et privé, un partenariat à inventer

La recherche en thérapie génique met maintenant en jeu différents acteurs du monde scientifique et médical avec des financements d’origines très variées. Mais cela n'a pas toujours été le cas. En effet, de nombreux essais cliniques et recherches ont été possibles grâce à l'action d'une association de parents mécontents : l'AFM-Téléthon...

En 1958, des parents d'enfants atteints de maladies neuromusculaires créent une association, l'AFM-Téléthon. Leur but premier est de faire avancer la recherche dans ce domaine.
En 1976, l’AFM-Téléthon est reconnue comme étant d'utilité publique par l'Etat.

L’AFM-Téléthon soutient la recherche génétique et l'équipement des laboratoires en créant le Généthon en 1990. Le Généthon, et le Centre d'Etude du Polymorphisme Humain (CEPH) ont pour mission de comprendre les maladies génétiques en mettant au point de nouveaux procédés et techniques. Il joue ainsi un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain en publiant les premières cartes du génome humain entre 1992 et 1996. Dès 1996, Généthon concentre ses recherches sur le transfert des gènes thérapeutiques et confirme son rôle mondialement reconnu en thérapie génique.
En 2000, l'AFM-Téléthon soutient l'équipe médicale de Necker qui travaille au traitement des bébés-bulle.
En 2009, des enfants atteints de l'adrénoleucodystrophie, une maladie rare du cerveau, sont guéris.
Essais cliniques pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich
En 2012, l'AFM-Téléthon obtient l'autorisation de produire des médicaments de thérapie génique pour l'Homme dans le laboratoire du Généthon. Cette même année, ce dernier reçoit le Prix Galien en France de la Recherche Pharmaceutique récompensant ses traitements innovants en thérapie génique.
En 2013, le Généthon ouvre Généthon BioProd, un centre dédié à la production de médicaments en thérapie génique sur le plan international. Il est autorisé à produire en tant qu'Etablissement Pharmaceutique.

Les recettes de l'association proviennent essentiellement des dons des particuliers (sur les 158,6 millions d'euros récoltés en 2015, 52,9% soit 93,9 millions viennent du Téléthon). En 2015, 63,8 millions ont été consacrés à la mission Guérir en finançant l'Institut des Biothérapies des maladies rares, qui regroupe les quatre laboratoires du Généthon, de l'Atlantic Gene Therapies, de l'I-Stem et de l'Institut de Myologie.

L'institut Pasteur joue également un rôle majeur dans les recherches en génétique, en développant régulièrement des essais cliniques en thérapie génique. Par exemple, des scientifiques de Pasteur dirigés par le Professeur Jean-Michel Heard, ont ainsi développé un traitement pour le syndrome de Sanfilipo.

La société Cellectis créée en 1999 avec l’aide de l'institut Pasteur, qui lui cède des brevets, commence ses recherches sans attendre pour trouver des financements. Elle s'est spécialisée en ingénierie du génome et est notamment connue pour ses recherches sur les cellules T. Celles-ci sont génétiquement modifiées dans le but d'exprimer une molécule artificielle appelée Récepteur Antigénique Chimique. Les RAC sont présents à la surface de cellules immunitaire telle que les lymphocytes T. Ils leur permettent de repérer un certain antigène et donc de déclencher la destruction des cellules porteuses de cet antigène, cellules cancéreuses dans le cas de Cellectis. Ce traitement permet donc d'améliorer l'immunité contre les cancers.

Ainsi, la mise au point de nouveaux traitements est souvent rendue possible grâce à l’union d’acteurs publics et privés, qui s’unissent pour permettre le lancement d’essais cliniques. C’est le cas par exemple de l’essai clinique sur le syndrome de San Filippo.