La durée de vie des cellules

1. La durée de vie des cellules

Les chercheurs se heurtent principalement à la durée de vie des cellules modifiées par le traitement de thérapie génique. En effet, les cellules qui ont une durée de vie courte sont rapidement éliminées par l’organisme et remplacées par de nouvelles cellules, n’ayant pas reçu le transgène. Les effets bénéfiques apportés par le traitement disparaissent donc, obligeant le patient à recevoir sans cesse des vecteurs porteurs du transgène. Un tel traitement à vie serait trop cher et est inenvisageable à grande échelle aujourd’hui. Ce problème se pose par exemple dans le cas de la mucoviscidose : les cellules épithéliales modifiées meurent au bout de quelques jours et les effets thérapeutiques disparaissent petit à petit. Au contraire, les cellules de la moelle épinière, atteintes par le DICS-X1, vivent pendant des années, ce qui explique le succès des essais sur les bébés bulles.

Les patients atteints de mucoviscidose possèdent un gène CFTR muté et produisent donc des protéines CFTR défectueuses, incapables d'assurer leur fonction de canal Chlore dans la membrane des cellules épithéliales. La conséquence pour ces dernières est la production d'un mucus épais qui obstrue les bronches, les canaux pancréatiques... La principale difficulté rencontrée par les chercheurs lors des essais cliniques de thérapie génique visant à guérir cette maladie est l'expression limitée du gène CFTR dans le temps, due au renouvellement rapide des cellules épithéliales.