2. Des acteurs émergents
Les recherches en France sont parfois ralenties par le cadre légal très strict entourant la mise en place des essais cliniques de thérapie génique. Ces législations n’étant pas internationales, d’autres pays peuvent mettre en place des essais plus rapidement et ainsi concurrencer les entreprises françaises, comme en Chine, au Royaume Uni et aux Etats-Unis.
Ainsi, depuis une dizaine d’années, les entreprises américaines concurrencent de plus en plus les biotechs françaises. Il existe une quinzaine de société spécialisées dans le domaine de la thérapie génique aux Etats-Unis, chacune cotée plusieurs centaines de millions de dollars. L’une d’elle, Spark Therapeutics, est même pressentie pour devenir en 2017 la première société américaine à commercialiser un traitement, avec son produit en phase III contre les maladies rétiniennes héréditaires.
Néanmoins, la France conserve son statut de pays « leader » en matière de génétique à l’échelle mondiale. Ainsi, en 2016, l’AFM-Téléthon et la Banque publique d’investissement Bpifrance crée la société YpsosKesi, une future grande plateforme industrielle de développement et de production à grande échelle de produits de thérapies géniques pour des myopathies, des déficits immunitaires et des hémopathies. Cette société est d’ores et déjà présentée comme « le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié aux maladies rares ». Sur cette dynamique, plusieurs biotechs françaises pourraient lancer un traitement de thérapie génique dans les années à venir. Parmi celles qui offrent les plus grands espoirs, Gensight, première société de thérapie génique cotée en Europe, dont le médicament GS010 contre l’amaurose de Leber est actuellement en phase III et pourrait être lancé sur le marché dans deux ans. Le domaine ophtalmique est aussi représenté par la biotech Horama, créée en 2014. 2016 a également été une année très importante pour Cellectis et la biotech Brainvectis qui développe un traitement contre la maladie d’Alzheimer. Sanofi, premier laboratoire pharmaceutique français, travaille actuellement sur des traitements contre la Dégénérescence Maculaire Liée à l’Age (DMLA) et la maladie de Parkinson.



